Národný inštitút pre výskum v oblasti zdravia a krásy (NICE) po prvýkrát odporučil inovatívnu liečbu, ktorá by mohla pomôcť bábätkám, deťom a mladým ľuďom podstupujúcim liečbu rakoviny vyhnúť sa strate sluchu.
Cisplatina je silný chemoterapeutický liek, ktorý sa bežne používa na liečbu mnohých typov rakoviny u detí. Cisplatina sa časom môže hromadiť vo vnútornom uchu a spôsobiť zápal a poškodenie známe ako ototoxicita, čo je jedna z príčin straty sluchu.
V konečnom návrhu odporúčaní sa odporúča použitie bezvodého tiosíranu sodného, ​​známeho aj ako Pedmarqsi a vyrábaného spoločnosťou Norgine, na prevenciu straty sluchu spôsobenej chemoterapiou cisplatinou u detí vo veku od 1 mesiaca do 17 rokov so solídnymi nádormi, ktoré sa nerozšírili do iných častí tela.
Približne u 60 % detí liečených cisplatinou sa vyvinie trvalá strata sluchu, pričom v Anglicku bolo v rokoch 2022 až 2023 diagnostikovaných 283 nových prípadov ototoxickej straty sluchu u detí mladších ako 18 rokov.
Liek, ktorý podáva zdravotná sestra alebo lekár formou infúzie, účinkuje tak, že sa viaže na cisplatinu, ktorú bunky nevstrebali, a blokuje jej účinok, čím zabraňuje poškodeniu buniek ucha. Použitie bezvodého tiosíranu sodného neovplyvňuje účinnosť chemoterapie cisplatinou.
Odhaduje sa, že v prvom roku odporúčania pre používanie bezvodého tiosíranu sodného bude mať v Anglicku nárok na užívanie tohto lieku približne 60 miliónov detí a mladých ľudí.
Strata sluchu v dôsledku liečby rakoviny môže mať zničujúci dopad na deti a ich rodiny, preto s radosťou odporúčame túto inovatívnu možnosť liečby.
Toto je prvý liek, u ktorého sa dokázalo, že predchádza a znižuje účinky straty sluchu a bude mať dramatický vplyv na životy detí a mladých ľudí.
Helen pokračovala: „Naše odporúčanie tejto inovatívnej liečby dokazuje záväzok NICE zamerať sa na to, na čom záleží najviac: rýchlo poskytnúť pacientom najlepšiu starostlivosť a zabezpečiť daňovým poplatníkom dobrú hodnotu za peniaze.“
Údaje z dvoch klinických štúdií ukázali, že liečba takmer o polovicu znížila mieru straty sluchu u detí, ktoré dostávali chemoterapiu cisplatinou. Jedna klinická štúdia zistila, že deti, ktoré dostávali chemoterapiu cisplatinou a následne bezvodý tiosíran sodný, mali 32,7 % mieru straty sluchu v porovnaní so 63 % mierou straty sluchu u detí, ktoré dostávali chemoterapiu cisplatinou samotnou.
V inej štúdii malo 56,4 % detí, ktoré dostávali iba cisplatinu, stratu sluchu v porovnaní s 28,6 % detí, ktoré dostávali cisplatinu a následne bezvodý tiosíran sodný.
Štúdie tiež ukázali, že ak sa u detí vyvinula strata sluchu, bola vo všeobecnosti menej závažná u tých, ktoré používali bezvodý tiosíran sodný.
Rodičia informovali nezávislý výbor NICE, že ak dôjde k strate sluchu v dôsledku chemoterapie cisplatinou, môže to mať vplyv na vývoj reči a jazyka, ako aj na fungovanie v škole a doma.
S potešením oznamujeme, že tento prelomový liek bude použitý u mladých pacientov podstupujúcich liečbu rakoviny na prevenciu straty sluchu ako vedľajšieho účinku chemoterapie cisplatinou.
Ralph pokračoval: „Tešíme sa, že tento liek uvidíme v nemocniciach po celej krajine a dúfame, že všetky deti, ktoré by z neho mohli mať úžitok, budú mať čoskoro prístup k tejto život zachraňujúcej liečbe. Sme vďační našim podporovateľom za ich príspevok, ktorý umožnil RNID poskytnúť NICE dôležité nápady a dôkazy, ktoré pomôžu sprístupniť tento liek v celom Spojenom kráľovstve. Toto je prvýkrát, čo bol liek vyvinutý špeciálne na prevenciu straty sluchu a je odporúčaný na použitie v NHS. Toto je dôležitý míľnik, ktorý dodá tým, ktorí investujú do liečby straty sluchu a vyvíjajú ju, istotu, že dokážu úspešne uviesť liek na trh.“
Liečba bude dostupná v rámci NHS v Anglicku do troch mesiacov od zverejnenia konečného usmernenia NICE.
Spoločnosť uzavrela dôvernú obchodnú dohodu o dodávke bezvodého tiosíranu sodného Národnej zdravotnej službe za zníženú cenu.